ติดต่อ:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche ดีมากสำหรับโรคอัลไซเมอร์

นักวิจัยได้ประสบความสำเร็จในการแนะนำยีนป้องกันต่อโรคอัลไซเมอร์โรคเข้าไปในเซลล์ของมนุษย์

นักวิจัยจากคณะแพทยศาสตร์ Université Laval ของแคนาดาและศูนย์วิจัย Université Québec-Laval ประสบความสำเร็จในการแก้ไขจีโนมของเซลล์มนุษย์ที่ปลูกในหลอดทดลอง โดยทำให้เกิดการกลายพันธุ์ที่อาจทำให้ผู้ป่วยเป็นโรคอัลไซเมอร์ได้ การป้องกันโรค รายละเอียดของการพัฒนานี้ได้รับการตีพิมพ์เมื่อเร็วๆ นี้ใน The CRISPR Journal

งานวิจัยที่ตีพิมพ์ใน "The CRISPR Journal" (ปัจจัยผลกระทบล่าสุด: 6.071) เมื่อวันที่ 7 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2565

"การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมบางอย่างเพิ่มความเสี่ยงของโรคอัลไซเมอร์โรคแต่มีการกลายพันธุ์อย่างหนึ่งที่ช่วยลดความเสี่ยงนี้ได้” ศาสตราจารย์ Jacques-P Tremblay หัวหน้าทีมวิจัยกล่าว “การกลายพันธุ์ที่หายากซึ่งระบุในประชากรไอซ์แลนด์ในปี 2555 การกลายพันธุ์ไม่มีข้อเสียใด ๆ สำหรับพาหะและลดความเสี่ยงของโรคอัลไซเมอร์โรค. การใช้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR รุ่นปรับปรุง เราสามารถแก้ไขจีโนมของเซลล์มนุษย์เพื่อแทรกการกลายพันธุ์นี้ได้"

สมองของโรคอัลไซเมอร์ผู้ป่วยมีแผ่นอะไมลอยด์ที่ทำให้เซลล์ประสาทตายเนื่องจากระดับที่เป็นพิษ คราบจุลินทรีย์เหล่านี้ก่อตัวขึ้นหลังจากโปรตีนสารตั้งต้นของ amyloid ถูกแยกออกโดยเอนไซม์ที่เรียกว่า beta-secretase Tremblay อธิบาย "การกลายพันธุ์ของไอซ์แลนด์ทำให้เอ็นไซม์แยกโปรตีนสารตั้งต้นของ amyloid ได้ยากขึ้น เป็นผลให้มีการก่อตัวของ amyloid plaques น้อยลง

Dr. Jacques-P Tremblay

ในทางทฤษฎี แนะนำการกลายพันธุ์ของยีนไอซ์แลนด์ในจีโนมของคนที่มีความเสี่ยงที่จะพัฒนาโรคอัลไซเมอร์โรคสามารถป้องกันหรือชะลอการลุกลามของโรคได้ "น่าเสียดายที่เราไม่สามารถกลับไปซ่อมแซมความเสียหายที่ทำให้เซลล์ประสาทตายได้" Tremblay กล่าว "ดังนั้นการรักษานี้จึงเหมาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ที่มาจากครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากความผิดปกติทางพันธุกรรมซึ่งเป็นครอบครัวโรคอัลไซเมอร์โรค. โรคนี้แสดงออกว่ามีปัญหาด้านความจำในช่วงอายุระหว่าง 35 ถึง 40 ปี หากทำได้สำเร็จก็สามารถใช้รักษาแบบประปรายที่พบได้บ่อยที่สุดโรคอัลไซเมอร์โรคซึ่งโดยปกติแล้วจะพัฒนาอาการของโรคหลังจากอายุ 65 ปี"

นักวิจัยกล่าวว่าความท้าทายในตอนนี้คือการหาวิธีแก้ไขจีโนมของเซลล์สมองหลายล้านเซลล์ "เรากำลังตรวจสอบความเป็นไปได้ต่างๆ รวมถึงการใช้ไวรัสที่ไม่ติดเชื้อเพื่อส่งคอมเพล็กซ์การแก้ไขภายในเซลล์ประสาท ขณะนี้การพิสูจน์แนวคิดได้รับการจัดตั้งขึ้นในเซลล์ของมนุษย์ในหลอดทดลอง เราจะสามารถทำได้ในเซลล์ประสาทที่จัดแสดงโรคอัลไซเมอร์โรค. ทดสอบวิธีนี้ในหนู หากการค้นพบนี้เป็นข้อสรุป เราหวังว่าจะทำการศึกษาขนาดเล็กในผู้ที่มีอายุระหว่าง 35 ถึง 40 ปีที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ทำให้เกิดโรคอัลไซเมอร์โรค” เทรมเบลย์กล่าว

ที่มา:Université Laval

อีกก้าวของยีนบำบัดสำหรับโรคอัลไซเมอร์

อ้างอิง:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. การแทรกซึมของการกลายพันธุ์ของไอซ์แลนด์ (A673T) โดย Prime Editing: การรักษาเชิงป้องกันที่เป็นไปได้สำหรับครอบครัวและประปรายโรคอัลไซเมอร์โรค. CRISPR J. 2022 7 ก.พ. ดอย: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub ก่อนพิมพ์ PMID: 35133877